L'Hospital Universitari de Bellvitge, amb la participació del Dr. José González-Costello, coordinador de la Unitat d’Insuficiència Cardíaca Avançada i Trasplantament Cardíac, ha tingut un paper destacat en un assaig clínic internacional que ha revelat resultats prometedors per al tractament de l'amiloïdosi cardíaca per transtiretina (ATTR-CM). Els resultats de l'estudi, presentats aquest divendres 30 d’agost al Congrés Europeu de Cardiologia a Londres i publicats al New England Journal of Medicine, suggereixen que el fàrmac Vutrisiran, un silenciador de l’RNA missatger amb administració subcutània cada tres mesos, podria convertir-se en un nou estàndard de cura per a aquesta malaltia progressiva i fatal.
En aquest assaig clínic, amb el nom d’HELIOS-B, l'Hospital de Bellvitge va incloure 10 pacients, tots els quals continuen actius en el tractament amb Vutrisiran en l'estudi d'extensió, a l'espera de l'aprovació del fàrmac per part de l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS). "El fet que tots els nostres pacients segueixin en tractament en obert és un indicador positiu dels beneficis que aquest fàrmac pot oferir a llarg termini", afirma el Dr. González-Costello, que també ha participat com a autor de l'article.
L'assaig, que va incloure un total de 655 pacients de 26 països, ha demostrat que Vutrisiran redueix significativament la mortalitat i els esdeveniments cardiovasculars en pacients amb ATTR-CM, tant en aquells que prenen el fàrmac en monoteràpia com en els que ja estaven en tractament amb tafamidís, l'únic fàrmac aprovat fins ara per a aquesta malaltia. El tractament amb Vutrisiran va reduir el risc de mort per qualsevol causa en un 36% i va millorar la capacitat funcional i la qualitat de vida dels pacients.
"Vutrisiran ha demostrat ser altament efectiu i ben tolerat en una població representativa dels pacients que veiem a les nostres clíniques", afirma el Dr. González-Costello. "Aquests resultats podrien canviar les guies de pràctica clínica i oferir una nova esperança als pacients amb amiloïdosi cardíaca, una malaltia que fins ara tenia opcions de tractament limitades".
Aquest avenç representa una nova esperança per a milers de pacients a tot el món, oferint una opció terapèutica que podria canviar el curs d'una malaltia que, fins ara, ha estat molt difícil de tractar.
Bellvitge, referent en l'abordatge de l'amiloïdosi cardíaca
L’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB) compta amb la Unitat Multidisciplinària d’Amiloïdosi Familiar (UMAF) des de 2014, on professionals de diferents especialitats —cardiòlegs, neuròlegs, cirurgians generals i hepatòlegs— treballen conjuntament amb els pacients amb ATTR hereditària. A més, es treballa de manera multidisciplinària amb la Unitat de Miocardiopaties i la Unitat Multidisciplinària d’Insuficiència Cardíaca Comunitària (UMICO) per millorar l’atenció als pacients amb ATTR de tipus wild.
Gràcies a l’excel·lència d’aquesta xarxa multidisciplinària, l’Hospital de Bellvitge ha pogut posicionar-se com a referent en l’àmbit estatal i internacional. Això ha facilitat la participació de l’Àrea de Malalties del Cor de l’HUB en assajos clínics internacionals punters com aquest, amb el suport fonamental de la Unitat de Suport a la Recerca Clínica.
“Això permet als nostres pacients beneficiar-se d’accedir de forma precoç a nous fàrmacs com aquest, que poden canviar radicalment la seva qualitat de vida i la supervivència dels pacients afectats per aquesta malaltia devastadora”, ha subratllat el Dr. González-Costello.
Article de referència
Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. New England Journal of Medicine, 2024. DOI: 10.1056/NEJMoa2409134