El Hospital Universitario de Bellvitge, con la participación del Dr. José González-Costello, coordinador de la Unidad de Insuficiencia Cardíaca Avanzada y Trasplante Cardíaco, ha tenido un papel destacado en un ensayo clínico internacional que ha revelado resultados prometedores para el tratamiento de la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CM). Los resultados del estudio, presentados este viernes 30 de agosto en el Congreso Europeo de Cardiología en Londres y publicados en el New England Journal of Medicine, sugieren que el fármaco Vutrisiran, un silenciador del RNA mensajero administrado de manera subcutánea cada tres meses, podría convertirse en un nuevo estándar de tratamiento para esta enfermedad progresiva y fatal.
En este ensayo clínico, llamado HELIOS-B, el Hospital de Bellvitge incluyó a 10 pacientes, todos los cuales continúan activos en el tratamiento con Vutrisiran en el estudio de extensión, a la espera de la aprobación del fármaco por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). "El hecho de que todos nuestros pacientes sigan en tratamiento abierto es un indicador positivo de los beneficios que este fármaco puede ofrecer a largo plazo", afirma el Dr. González-Costello, quien también ha participado como autor del artículo.
El ensayo, que incluyó un total de 655 pacientes de 26 países, ha demostrado que Vutrisiran reduce significativamente la mortalidad y los eventos cardiovasculares en pacientes con ATTR-CM, tanto en aquellos que reciben el fármaco en monoterapia como en los que ya estaban en tratamiento con tafamidis, el único fármaco aprobado hasta la fecha para esta enfermedad. El tratamiento con Vutrisiran redujo el riesgo de muerte por cualquier causa en un 36% y mejoró la capacidad funcional y la calidad de vida de los pacientes.
"Vutrisiran ha demostrado ser altamente efectivo y bien tolerado en una población representativa de los pacientes que vemos en nuestras clínicas", señala el Dr. González-Costello. "Estos resultados podrían cambiar las guías de práctica clínica y ofrecer una nueva esperanza a los pacientes con amiloidosis cardíaca, una enfermedad que hasta ahora tenía opciones de tratamiento limitadas".
Este avance representa una nueva esperanza para miles de pacientes en todo el mundo, ofreciendo una opción terapéutica que podría cambiar el curso de una enfermedad que, hasta el momento, ha sido muy difícil de tratar.
Bellvitge, referente en el abordaje de la amiloidosis cardíaca
El Hospital Universitario de Bellvitge (HUB) cuenta con la Unidad Multidisciplinaria de Amiloidosis Familiar (UMAF) desde 2014, donde profesionales de diferentes especialidades —cardiólogos, neurólogos, cirujanos generales y hepatólogos— trabajan de manera conjunta con pacientes con ATTR hereditaria. Además, se colabora de manera multidisciplinaria con la Unidad de Miocardiopatías y la Unidad Multidisciplinaria de Insuficiencia Cardíaca Comunitaria (UMICO) para mejorar la atención de los pacientes con ATTR de tipo wild.
Gracias a la excelencia de esta red multidisciplinaria, el Hospital de Bellvitge ha logrado posicionarse como referente a nivel nacional e internacional. Esto ha facilitado la participación del Área de Enfermedades del Corazón del HUB en ensayos clínicos internacionales pioneros como este, con el apoyo fundamental de la Unidad de Apoyo a la Investigación Clínica.
"Esto permite a nuestros pacientes beneficiarse del acceso temprano a nuevos fármacos como este, que pueden cambiar radicalmente su calidad de vida y la supervivencia de los pacientes afectados por esta enfermedad devastadora", ha subrayado el Dr. González-Costello.
Artículo de referencia:
Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. New England Journal of Medicine, 2024. DOI: 10.1056/NEJMoa2409134