La Fundació Niemann-Pick Espanya ha lliurat a l'IDIBELL i l'Hospital Universitari de Bellvitge un xec per valor de 71.056,25 euros que finançaran íntegrament un estudi pilot per determinar l’eficàcia i la seguretat del fàrmac Efavirenz per pal·liar el deteriorament cognitiu dels pacients d’aquesta malaltia minoritària d’origen genètic i per a la qual actualment no hi ha cura.
A l’acte hi han assistit el Dr. Gabriel Capellá, director de l’IDIBELL; la Dra. Montserrat Figuerola, gerent de l’Àrea Territorial Metropolitana Sud de l'ICS; el Dr. Javier Tapia, subdirector del Procés Ambulatori de l’HUB; el Dr. Sebastià Videla, cap de la Unitat de Suport a la Recerca Clínica de l'HUB, i el Dr. Jordi Gascón, investigador principal del grup de recerca en Malalties Neurològiques i Neurogenètica de l’IDIBELL i cap de secció del Servei de Neurologia del HUB, qui liderarà l’estudi.
El Dr. Gascón ha agraït l’esforç i el compromís de la fundació en l’impuls de la recerca com a eina per millorar la qualitat de vida dels pacients. La Fundació Niemann-Pick Espanya està formada per famílies de pacients i rep el suport de voluntaris, amics i col·laboradors. La seva tasca es divideix en tres grans pilars: l’orientació familiar, la divulgació i la recerca. Per aquesta última han creat les beques Juan Girón que donen suport a projectes enfocats a conèixer i buscar nous tractaments per aquesta malaltia, com el que centra l'assaig del Dr. Gascón.
En aquest assaig es determinarà l'eficàcia de l'Efavirenz per al tractament de la malaltia de Niemann-Pick, concretament per reduir els problemes d’aprenentatge i de comportament dels pacients i així millorar-ne la qualitat de vida. Es tracta d’un fàrmac utilitzat com antiretroviral contra el VIH que millora la funció d’un enzim que regula la distribució del colesterol en la sinapsi, el que el converteix en un gran candidat per al Niemann-Pick. Fins ara els resultats en models de ratolins han estat esperançadors i per això s’inicia la recerca translacional a l’IDIBELL i l'HUB en 14 dels 27 pacients majors de 14 anys diagnosticats de Niemann-Pick tipus C a tot l’Estat.
Més informació: Un antiviral genèric podria millorar l’esperança de vida dels pacients d’una malaltia minoritària sense cura