Las mejoras en las actividades cotidianas se observaron desde la primera semana, mientras que las relacionadas con la fuerza muscular se detectaron a partir de la cuarta. El ensayo internacional, publicado en JAMA Neurology, ha incluido a 260 pacientes de 113 centros de 20 países. Bellvitge atiende a cerca de 450 personas con miastenia gravis y mantiene tres estudios activos sobre esta enfermedad rara.
Hablar, masticar, tragar, caminar o mantener los brazos levantados pueden convertirse en acciones difíciles para las personas con miastenia gravis. La debilidad muscular suele aumentar al repetir un movimiento y, a menudo, se hace más evidente a medida que avanza el día. El Hospital Universitario de Bellvitge y el IDIBELL han coordinado la participación española en PREVAIL, un ensayo clínico internacional de fase 3 que ha evaluado gefurulimab, un tratamiento experimental dirigido a adultos con miastenia gravis generalizada y anticuerpos contra el receptor de acetilcolina, la forma más frecuente de la enfermedad.
El ensayo ha incluido a 260 pacientes de 113 centros de 20 países. La colaboración internacional es especialmente importante en una enfermedad rara, ya que permite reunir a un número suficiente de pacientes para obtener resultados sólidos. Los resultados, publicados en la revista JAMA Neurology, muestran que las personas que recibieron el tratamiento experimental experimentaron una mayor mejoría que las que recibieron placebo. La mejoría en las actividades cotidianas comenzó a observarse durante la primera semana, mientras que la mejoría clínica de la fuerza muscular se detectó a partir de la cuarta. Los beneficios se mantuvieron durante los seis meses del estudio.
El Dr. Carles Casasnovas, neurólogo de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital de Bellvitge e investigador del IDIBELL y del CIBERER, ha sido el coordinador del estudio en España y el investigador principal en Bellvitge. También han participado como subinvestigadores la Dra. Velina Nedkova y el Dr. Moisés Morales.
Mejoras en la fuerza muscular y en las actividades cotidianas
A los seis meses, el 46,3% de los pacientes que recibieron el tratamiento experimental alcanzó la mejoría de la fuerza muscular establecida como criterio de respuesta en el estudio, frente al 25,2% del grupo placebo. Es decir, casi la mitad de los pacientes tratados, frente a una cuarta parte de los que recibieron placebo.
En cuanto a las actividades cotidianas, casi dos de cada tres pacientes tratados (el 65,5%) alcanzaron el criterio de mejoría establecido, frente al 52,2% del grupo placebo.
“Estas mejoras son importantes porque pueden traducirse en una reducción de los síntomas y en una mayor capacidad para realizar las actividades del día a día”, explica el Dr. Casasnovas.
La incidencia de efectos adversos fue similar en ambos grupos. Bellvitge continúa participando en la fase de extensión del ensayo, que permitirá obtener más datos sobre los efectos y la seguridad a largo plazo.
El tratamiento se administra mediante una inyección subcutánea una vez a la semana, que puede administrarse en casa el propio paciente o una persona cuidadora. Si se autoriza y se incorpora a la práctica clínica, esta pauta podría proporcionar mayor autonomía, evitar desplazamientos periódicos y reducir la necesidad de recibir el tratamiento en el hospital de día.
Una enfermedad rara que afecta a cerca de 450 pacientes atendidos en Bellvitge
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune crónica que altera la comunicación entre los nervios y los músculos. Provoca debilidad y fatiga muscular, que empeoran con la actividad y mejoran con el descanso. Puede aparecer a cualquier edad, pero es más frecuente en mujeres menores de 40 años y en hombres mayores de 60. También puede causar caída de los párpados, visión doble y, en los casos más graves, dificultades respiratorias.
Más de 16.000 personas viven con miastenia gravis en España, según la Sociedad Española de Neurología. Aunque no tiene cura, los tratamientos permiten controlar los síntomas y llevar una vida normal o prácticamente normal en muchos casos. La investigación es esencial para ampliar las opciones terapéuticas y adaptarlas mejor a las necesidades de cada paciente.
La Unidad de Enfermedades Neuromusculares de Bellvitge atiende a cerca de 450 personas con miastenia gravis. Ha participado en cuatro ensayos clínicos sobre esta enfermedad y actualmente tiene tres estudios en marcha. El Hospital es Centro, Servicio y Unidad de Referencia (CSUR) en enfermedades neuromusculares raras y forma parte de las redes catalana y europea de referencia.
Esta investigación se enmarca en la actividad de REMMA Bellvitge, el programa de dedicado específicamente a las enfermedades raras del adulto, impulsado por el IDIBELL. El programa conecta la investigación con la asistencia para mejorar el diagnóstico y acelerar el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos. La participación en estudios internacionales como PREVAIL es una de las vías clave para acelerar la llegada de nuevas alternativas terapéuticas a los pacientes.
El ensayo PREVAIL ha sido financiado por Alexion, AstraZeneca Rare Disease, que ha participado en el diseño y desarrollo del estudio, el análisis de los datos y la preparación del manuscrito.
Referència bibliogràfica
Gwathmey, K. G., Saccà, F., Howard, J. F., Jr, Vu, T., Xi, J., Mäurer, M., Ruck, T., Shin, H. Y., Takahashi, M. P., Casasnovas, C., Smilowski, M., Peric, S., Masuda, M., Scholz, J., Shang, S., Yee, M., Rakhade, S., & Annane, D. (2026). Efficacy and Safety of Gefurulimab in Generalized Myasthenia Gravis: The PREVAIL Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA neurology, e262333. DOI: 10.1001/jamaneurol.2026.2333