Les millores en les activitats quotidianes es van observar des de la primera setmana, i les relacionades amb la força muscular, a partir de la quarta. L’assaig internacional, publicat a JAMA Neurology, ha inclòs 260 pacients de 113 centres de 20 països. Bellvitge atén prop de 450 persones amb miastènia gravis i manté tres estudis actius sobre aquesta malaltia minoritària.
Parlar, mastegar, empassar, caminar o mantenir els braços aixecats poden convertir-se en accions difícils per a les persones amb miastènia gravis. La debilitat muscular acostuma a augmentar quan es repeteix un moviment i, sovint, es fa més evident a mesura que avança el dia. L’Hospital Universitari de Bellvitge i l’IDIBELL han coordinat la participació espanyola en PREVAIL, un assaig clínic internacional de fase 3 que ha avaluat el gefurulimab, un tractament experimental per a persones adultes amb miastènia gravis generalitzada i anticossos contra el receptor d’acetilcolina, la forma més freqüent de la malaltia.
L’assaig ha inclòs 260 pacients de 113 centres de 20 països. La col·laboració internacional és especialment important en una malaltia minoritària, perquè permet reunir prou pacients per obtenir resultats sòlids. Els resultats, publicats a la revista JAMA Neurology, mostren que les persones que van rebre el tractament experimental van millorar més que les que van rebre placebo. La millora en les activitats quotidianes es va començar a observar durant la primera setmana, i la millora clínica de la força muscular, a partir de la quarta. Les millores es van mantenir durant els sis mesos de l’estudi.
El Dr. Carles Casasnovas, neuròleg de la Unitat de Malalties Neuromusculars de l’Hospital de Bellvitge i investigador de l’IDIBELL i del CIBERER, ha estat el coordinador de l’estudi a l’Estat i l’investigador principal a Bellvitge. També hi han participat com a subinvestigadors la Dra. Velina Nedkova i el Dr. Moisés Morales.
Millores en la força muscular i en les activitats quotidianes
Al cap de sis mesos, el 46,3% dels pacients que van rebre el tractament experimental va assolir la millora de la força muscular fixada com a criteri de resposta en l’estudi, davant del 25,2% del grup placebo. És a dir, gairebé la meitat dels pacients tractats, en comparació amb una quarta part dels que van rebre placebo.
En les activitats quotidianes, van assolir el criteri de millora establert gairebé dos de cada tres pacients tractats, un 65,5%, davant del 52,2% del grup placebo.
“Aquestes millores són importants perquè es poden traduir en una reducció dels símptomes i en més capacitat per dur a terme les activitats del dia a dia”, explica el Dr. Casasnovas.
La incidència d’efectes adversos va ser similar en els dos grups. Bellvitge continua participant en la fase d’extensió de l’assaig, que permetrà obtenir més dades sobre els efectes i la seguretat a llarg termini.
El tractament s’administra amb una injecció subcutània una vegada per setmana, que el pacient o una persona cuidadora es pot posar a casa. Si s’autoritza i s’incorpora a la pràctica clínica, aquesta pauta podria donar més autonomia, evitar desplaçaments periòdics i reduir la necessitat d’administrar el tractament a l’hospital de dia.
Una malaltia minoritària que afecta prop de 450 pacients de Bellvitge
La miastènia gravis és una malaltia autoimmune crònica que altera la comunicació entre els nervis i els músculs. Provoca debilitat i fatiga muscular, que empitjoren amb l’activitat i milloren amb el descans. Pot aparèixer a qualsevol edat, però és més freqüent en dones menors de 40 anys i en homes majors de 60. També pot causar caiguda de les parpelles, visió doble i, els casos més greus, dificultats respiratòries.
Més de 16.000 persones viuen amb miastènia gravis a l’Estat, segons la Societat Espanyola de Neurologia. Tot i que no té cura, els tractaments permeten controlar els símptomes i mantenir una vida normal o pràcticament normal en molts casos. La recerca és essencial per ampliar les opcions terapèutiques i adaptar-les millor a les necessitats de cada pacient.
La Unitat de Malalties Neuromusculars de Bellvitge atén prop de 450 persones amb miastènia gravis. Ha participat en quatre assajos clínics sobre aquesta malaltia i actualment té tres estudis en marxa. L’Hospital és CSUR en malalties neuromusculars rares i forma part de les xarxes catalana i europea de referència.
Aquesta recerca s’emmarca en l’activitat de REMMA Bellvitge, el programa de recerca dedicat específicament a les malalties minoritàries de l’adult, impulsat per l’IDIBELL. El programa connecta la recerca amb l’assistència per millorar el diagnòstic i accelerar l’accés dels pacients a nous tractaments. La participació en estudis internacionals com PREVAIL és una de les vies claus per accelerar l’arribada de noves alternatives terapèutiques als pacients.
L’assaig PREVAIL ha estat finançat per Alexion, AstraZeneca Rare Disease, que ha participat en el disseny i el desenvolupament de l’estudi, l’anàlisi de les dades i la preparació del manuscrit.
Referència bibliogràfica
Gwathmey, K. G., Saccà, F., Howard, J. F., Jr, Vu, T., Xi, J., Mäurer, M., Ruck, T., Shin, H. Y., Takahashi, M. P., Casasnovas, C., Smilowski, M., Peric, S., Masuda, M., Scholz, J., Shang, S., Yee, M., Rakhade, S., & Annane, D. (2026). Efficacy and Safety of Gefurulimab in Generalized Myasthenia Gravis: The PREVAIL Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA neurology, e262333. DOI: 10.1001/jamaneurol.2026.2333