La TRICALS Masterclass és una reunió informal que aplega anualment un màxim de 150 participants de tot Europa entre investigadors, representants de la indústria, de les associacions de pacients i reguladors. La darrera edició s’ha celebrat a Amsterdam (Països Baixos) entre els dies 11 i 13 de febrer passats i ha comptat amb la participació de la Dra. Mònica Povedano, coordinadora de la Unitat de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge (HUB), i el Dr. Alejandro Caravaca, neuròleg de la unitat.
En aquesta nova edició, s’han abordat els principals reptes i oportunitats en el desenvolupament d'assajos clínics a l’esclerosi lateral amiotròfica, combinant perspectives acadèmiques, reguladores, industrials i centrades en el pacient, tot en un entorn altament interactiu que afavoreix el debat i l’intercanvi significatiu d'idees i experiències. En aquest article i els dos següents la Dra. Povedano i el Dr. Caravaca ens resumiran el més destacat d’una trobada que és referent en l’ELA a nivell continental.
Oportunitats i barreres
Un dels aspectes més subratllats ha estat la persistència de la desigualtat en la distribució geogràfica dels assaigs clínics sobre l’ELA, amb una clara concentració als Estats Units, mentre Europa presenta una elevada capacitat de reclutament i retenció de pacients gràcies a xarxes com TRICALS i els seus centres especialitzats. Es van identificar barreres rellevants per a revertir aquesta situació:
• Fragmentació reguladora entre països europeus
• Diferències en requeriments locals i traduccions
• Complexitat administrativa que alenteix l’activació d’estudis
Tot i que la nova regulació europea busca avançar cap a processos més harmonitzats i un únic ens de control, la percepció d'inversors i companyies segueix afavorint els Estats Units, on l'accés a finançament i la implementació reguladora es perceben com a més àgils. En aquest escenari, la plataforma TRICALS es posiciona com un facilitador clau mitjançant:
• Xarxa de centres amb capacitat demostrada
• Programes formatius
• Estandardització de paràmetres ètics i clínics
• Col·laboració estratègica amb agències reguladores
La infrarepresentació en els assajos de grans regions del planeta
La Dra. Povedano va realitzar una de les ponències de la masterclass en que va tractar els reptes i oportunitats per desenvolupar assajos clínics d'alta qualitat sobre l’ELA a regions actualment infrarepresentades. L'evidència disponible mostra una clara concentració geogràfica dels assajos als Estats Units i Europa, ha explicat, “mentre que Àfrica i Llatinoamèrica continuen escassament representades tant en recerca clínica com en dades epidemiològiques, fet que genera un buit d'evidència important i limita l'extrapolació global dels resultats”.
Aquesta infrarepresentació contribueix a biaixos a les poblacions estudiades i es pot traduir en més incertesa clínica quan les teràpies s'implementen fora del context nord-americà o europeu. Alhora, en la sessió es va destacar que ampliar la geografia dels assajos no només respon a un principi d'equitat, sinó també a una necessitat científica i operativa, ja que regions amb menor saturació d'estudis poden facilitar un reclutament més ràpid i competitiu si tenen suport tècnic, infraestructures i xarxes de derivació adequades. En aquest sentit, Llatinoamèrica mostra una capacitat immediata elevada per activar assaigs, mentre que centres africans representen una oportunitat estratègica d'expansió que requereix inversió en capacitació i recursos.
Tal i com destaca la Dra. Povedano, “el missatge central és que diversificar els assaigs clínics de l'ELA no és una qüestió de caritat, sinó d'equitat científica, qualitat de l'evidència i sostenibilitat futura del desenvolupament terapèutic”.